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我院张东锋、葛长勇博士再获郑州市博士基金--肝豆状核变性ATP7B基因靶向修正的临床研究

中国肝豆状核变性诊疗网 2017-09-05 00:22

本文作者：中国肝豆状核变性诊疗网

基因治疗、肝细胞移植及干细胞移植治疗肝豆状核变性现已成为生物学和医学研究领域的热点之一。Terda等向自发性肝豆状核变性基因(Long-Evans Cinnemon rat, LEC)鼠体内注入ATP7B酶后,模型鼠的肝细胞溶酶体的泌铜能力及胆汁铜含量明显增高,提示外源性ATP7B酶有

基因治疗、肝细胞移植及干细胞移植治疗肝豆状核变性现已成为生物学和医学研究领域的热点之一。Terda等向自发性肝豆状核变性基因(Long-Evans Cinnemon rat, LEC)鼠体内注入ATP7B酶后,模型鼠的肝细胞溶酶体的泌铜能力及胆汁铜含量明显增高,提示外源性ATP7B酶有促进胆汁排铜作用,对肝豆状核变性的治疗有非常重要的启示意义。2002年Ha-Hao等采用腺病毒作为工具,将正常的ATP7B cDNA导入到一种LEC鼠的病变基因中,以纠正基因缺陷。结果可见成功但短暂的基因转导效果:在治疗鼠体内可检测到正常的RNA和基因表达的蛋白。铜蓝蛋白和铜氧化酶的改变同样是明显而短暂的。石涛等采用胚肝细胞移植使毒性乳突变小鼠（the toxic milk mutant mice, TX）的临床症状出现一定程度的缓解,血清铜蓝蛋白和血清铜的水平由原来的接近正常的30%上升到60%左右，但TX小鼠的铜代谢障碍也未能得到完全恢复。这些从分子生物学治疗肝豆状核变性的临床实践,为临床治疗开辟了新的视角,并昭示了良好的应用前景。基因治疗虽未应用到临床，但为肝豆状核变性的根治带来了希望。　

为能在肝豆状核变性基因治疗上取得重大突破，郑州市卫生局、郑州人民医院的领导高度重视，全力支持，搭借河南省院士工作站、临床试验中心的平台，联合清华大学、复旦大学等国内外国家重点实验室，特成立了由10余名海内外博士组成的肝豆状核变性研究课题组，特批专项基金--郑州市博士基金以资助肝豆状核变性ATP7B基因靶向修正的临床研究。

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河南大学附属郑州颐和医院肝豆状核变性诊疗中心，省、市医保定点医院，拥有国家卫生部、省卫生厅多次达标的重点生化试验室及分子生物学实验室，开展了肝脏储备功能定量分析、肝脏穿刺活检、肾脏穿刺活检、骨髓采集、血清铜、铜蓝蛋白、铜氧化酶、24小时尿铜等项目检测及基因诊断。

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